美国FDA批准葛兰素史克公司的艾曲波帕eltrombopag（Promacta）上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。欧盟委员会批准Revolade(艾曲波帕片)为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。

　　SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血，其中有一些病例非常严重。SAA的具体发病机制仍然不详，但大部分SAA病例都被认为是自身免疫攻击了自身骨髓里的造血干细胞而导致。因此，SAA病人总是有很大风险被感染或出血，危及生命。

　　这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所(NHLBI)在美国国立卫生研究院(NIH)完成的几项重要的研究成果，分别是一项关键开放标签Ⅱ期临床试验(ELT112523)和两项支持性Ⅱ期临床试验(ELT116826 和ELT116643)。在关键试验中，IST治疗无效的SSA患者接受艾曲波帕片治疗后，约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中，最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。

　　NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究，该研究遵循无对照、单中心、开放的原则，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。

　　在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁(介于17到77岁之间)，其中56%为男性。大部分(84%)病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。

　　起初，这些病人每天注射一次50mg艾曲波帕，持续两周;然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量，也就是每天1次，每次150mg。患者结局主要为血液反应，该反应会在使用艾曲波帕治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应，艾曲波帕治疗即停止。其他的效用评估还包括该反应在数月内的持续时间中位值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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