Vonjo帕克替尼pacritinib(PAC)是一种JAK2/IRAK1抑制剂，用于治疗骨髓纤维化(MF)和血小板减少症患者。与以较低剂量用于血小板减少症患者的JAK1/2抑制剂鲁索利替尼(RUX)不同，无论血小板计数如何，PAC均以全剂量进行研究。骨髓纤维化是一种血液系统恶性肿瘤，其特征是脾肿大和虚弱症状。血小板减少症是一种预后不良的特征，它限制了Janus激酶1(JAK1)/Janus激酶2(JAK2)抑制剂鲁索替尼ruxolitinib的使用。

　　一项研究比较了帕克替尼pacritinib与最佳可行疗法(BAT)（包括ruxolitinib鲁索替尼）在骨髓纤维化和血小板减少症患者中的疗效和安全性。

　　研究招募了311名骨髓纤维化和血小板计数100×109/L或更少的患者。第24周后或脾肿大进展时允许从BAT交叉。患者按1:1:1的比例随机分配至帕克替尼pacritinib 400 mg每天一次、帕克替尼pacritinib 200 mg每天两次或BAT。

　　共同主要终点是第24周时脾脏体积减少(SVR)达到35%或更多以及总症状评分(TSS)减少50%或更多的患者比例。治疗疗效人群，包括随机化日期允许第24周数据的所有患者。

　　结果显示：

　　对于35%或更多的SVR（18%vs.3%），帕克替尼（联合治疗组）比BAT更有效，并且TSS降低50%或更多的比率不显着（25%vs.14%）。

　　与BAT相比，每天两次帕克替尼导致两个终点都有显着改善（≥35%SVR：22%vs.3%；TSS减少≥50%：32%vs.14%）。

　　每天两次帕克替尼对血红蛋白的临床改善和输血负担的减少最大。

　　对于每天一次帕克替尼pacritinib、每天两次帕克替尼pacritinib和BAT，最常见的3级或4级不良反应是血小板减少症（31%vs.32%vs.18%）和贫血（27%vs.22%vs.14%）。

　　在骨髓纤维化和血小板减少症患者中，包括之前接受过抗JAK治疗的患者，pacritinib帕克替尼200mg每天两次比BAT（包括鲁索替尼ruxolitinib）更有效地减少脾肿大和症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(PACRITINIB/VONJO)可用于严重血小板减少症的骨髓纤维化？

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