维奈克拉是BCL-2抑制剂的一种，而BCL-2是主要的抑制凋亡的抗肿瘤靶点，可以发挥保护肿瘤的作用，使肿瘤细胞凋亡。维奈克拉可以通过抑制BCL-2，从而产生抗肿瘤的作用，而且效果较好。对于部分白血病患者，可以在医生指导下应用维奈克拉和阿扎胞苷、地西他滨，通常作为老年急性髓系白血病的治疗方案。

　　MURANO研究对维奈克拉联合利妥昔单抗和苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗复发难治CLL的疗效和安全性进行了对比。中位随访23.8个月，维奈克拉联合利妥昔单抗组和苯达莫司汀联合利妥昔单抗组总反应率分别为92.3%、72.3%，治疗9个月外周血MRD清除率分别为62.4%、13.3%；4年随访结果显示，PFS率分别为57%、4.6%，OS率分别为85.3%、66.8%。维奈克拉联合利妥昔单抗组中72%的患者完成了2年治疗，这些患者终止治疗后的2年PFS率为68%。2年治疗结束后进行外周血MRD检测，维奈克拉联合利妥昔单抗组和苯达莫司汀联合利妥昔单抗组MRD阴性率分别为62%、13%。外周血无法检测的MRD（uMRD）的患者可获得更长的缓解时间。

　　值得关注的是，尽管苯达莫司汀联合利妥昔单抗组患者疾病进展后接受了BTK抑制剂或磷脂酰肌醇3激酶（PI3K）抑制剂治疗，但维奈克拉组患者生存获益仍更显著。

　　Ⅱ期CLARITY研究评估了维奈克拉联合伊布替尼用于复发难治CLL的效果。

　　结果显示，经过1年治疗后，有效率为89%，51%的患者达CR，外周血MRD阴性率达53%，骨髓MRD阴性率达36%，中位随访21.1个月，所有患者均生存，仅1例患者疾病进展。Ⅱ期PIVOTAL研究入组158例复发难治和5例初治del（17p）CLL患者，研究者评估的客观反应率为77%，预估2年PFS率为54%，对于既往接受过激酶抑制剂的患者，客观反应率为63%，预估2年PFS率为50%。意向性分析（ITT分析）显示，30%患者MRD阴性（外周血MRD<10-4），3~4级不良反应主要为血液学不良反应，通过支持治疗和调整剂量可被控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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