格拉吉布是一种选择性小分子抑制剂，可与平滑受体结合，从而调节Hedgehog通路，该通路在胚胎发生和干细胞维持中起着关键的信号传导作用。FDA和EMA已批准格拉吉布与LDAC联合用于治疗新诊断的老年AML患者（≥75岁）或不适合强化化疗的患者。

　　格拉吉布的获批，是基于一项关键性、随机、开放标签、多中心、国际性II期临床研究（BRIGHT 1003）的数据。研究中，115例新诊AML患者以2:1的比例随机分配接受格拉吉布与LD-AC联合治疗或LD-AC单独治疗。接受格拉吉布与LD-AC联合治疗的77例患者中，超过一半（51%，39例）为继发性AML（因先前的血液/骨髓疾病或先前的癌症疗法发生AML）。这39例继发性AML患者中有11例在之前接受了低甲基化剂治疗，历史数据表明，这类患者预后很差，治疗方案仅限于临床试验或姑息治疗。

　　结果显示，与LD-AC单独治疗组相比，格拉吉布与LD-AC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS：8.3个月vs 4.3个月）、死亡风险显著下降54%（HR=0.46，95%CI:0.30-0.71，单臂p=0.0002），达到了研究的主要终点。

　　研究中，格拉吉布与LD-AC联合治疗组相比LD-AC治疗组在治疗头90天内报告的最常见的（发生率≥20%）不良反应包括贫血（43%vs 42%）、疲劳（36%vs 32%）、出血（36%vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（31%vs 22%）、肌肉骨骼疼痛（30%vs 17%）、恶心（29%vs 12%）、水肿（30%vs 20%）、血小板减少（30%vs 27%）、呼吸困难（23%vs 24%）、食欲下降（21%vs 7%）、吞咽困难（21%vs 2%）、粘膜炎（21%vs 12%）、便秘（20%vs 12%）和皮疹（20%vs 7%）。格拉吉布+LD-AC治疗组最常见的（发生率≥5%）的严重不良反应为发热性中性粒细胞减少（29%）、肺炎（23%）、出血（12%）、贫血（7%）和败血症（7%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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