艾曲波帕是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂,用于治疗与各种病因相关的血小板减少症或再生障碍性贫血。艾曲波帕(EPAG)已被批准用于治疗再生障碍性贫血和免疫性血小板减少症,部分患者需要长期治疗。由于多价阳离子螯合,长期治疗会导致一直以来被低估的铁耗竭。
一研究团队对在NIH治疗再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征和单系血细胞减少症的患者进行了回顾性研究,将接受艾曲波帕治疗的患者与接受免疫抑制治疗但没有EPAG的历史队列进行了比较。
研究人员检查了铁参数、治疗持续时间、反应评估、复发率和常见的人口统计学参数。研究团队在11项研究中纳入了521名接受(n=315)或不接受EPAG(n=206)治疗的受试者,并进行了多年随访(分别为3.6年和8.5年)。研究结果显示,EPAG暴露持续时间与铁蛋白减少相关(p=4×10-14),无论反应、最大剂量或初始铁过载程度如何。与历史反应者(47.5个月,p=8×10-10)相比,清除遵循一级动力学,清除速度更快(半衰期15.3个月)。
研究发现,铁耗竭的风险取决于基线铁蛋白和治疗持续时间。基线铁蛋白与骨髓衰竭对EPAG的反应或复发风险无关,铁清除时间与疾病反应无关。
总的来说,本研究认为EPAG能够有效地螯合全身铁,与临床上可用的螯合剂效果相当。长期使用会消耗身体的铁含量并最终导致缺铁性贫血。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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