罗米司亭（Nplate；安进公司，千橡市，加州）是一种Fc肽融合蛋白（肽类抗体药物），通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭每周皮下注射一次，在HSCT中极为方便，尤其是在肠道GvHD患者中。罗米司亭（Romiplostim）属于一类称为TPO(血小板生成素)肽模拟物的药物。这些药物帮助你的身体制造更多的血小板，血小板是帮助你血液凝结的细胞。在这项1/2期多中心单臂开放试验中，研究人员研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性（NCT01980030）。

　　在疗效方面，18例血小板减少患者对治疗有反应，达到血小板计数>50×109/L且无输注血小板的中位时间为45天（IQR，29-41；范围，21-77），所需剂量为5μg/kg（IQR，4-6.8；范围，1-11）。第一次注射前血红蛋白<10 g/dL的22例患者中有21例血红蛋白升高，在开始治疗前中性粒细胞计数<1.0×109/L的4例患者，中性粒细胞计数升高，表明与TPO受体激动剂（如，艾曲波帕）治疗再生障碍性贫血的患者疗效相似，16例患者获得了持久的血小板反应（连续8周，与血小板输注无关）。除了复发的患者外，其他患者在研究结束时都表现为供者嵌合状态。然而，由于病例数量有限，我们无法确定罗米司亭有效的预测因素。在没有对照组的情况下，我们不能排除自发改善的血小板恢复。本研究有效率十分令人鼓舞，起效时间约为45天。一项使用挑选的CD34细胞治疗具有类似血液疾病患者的研究显示，三系恢复的中位时间为3个月。此外，罗米司亭的获取较为方便容易。

　　总之，罗米司亭可以安全地用于异基因HSCT后输血依赖性血小板减少症患者，应用≥5 ug/kg的剂量提高血小板计数超过50×109/L的中位时间为45天。因此，考虑到越来越多地使用替代供体HSCT和与HSCT后延迟血小板恢复和继发性血小板减少相关的高毒性率，罗米司亭备受关注，但仍需要通过随机前瞻性3期临床试验来证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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