依库珠单抗，在Soliris中的活性成分，是结合至单克隆抗体以高亲和力特异性结合至补体蛋白C5，因此抑制其裂解至C5a和C5b和防止终端补体复合物C5b-9的生成。在PNH患者中Soliris抑制终端补体介导的血管内溶血和在aHUS患者中补体-介导的血栓性微血管病(TMA)。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可与C5结合并防止其裂解为C5a和C5b.这可以防止末端补体复合物C5b-9的形成并停止血管内的凝血。

　　CHAPLE病，全称为CD55缺失所导致补体系统过度活化，血栓形成和蛋白质丢失性肠病（CD55 deficiency with hyperactivation of complement,angiopathic thrombosis,and protein-losing enteropathy，简称CHAPLE）。CHAPLE病是一种致死性的罕见疾病，由于CD55缺失导致补体系统过度活化、血栓形成和蛋白质丢失性肠病。Nature Immunology上发表的一项最新研究，在16名CHAPLE病患者中发现，使用依库珠单抗治疗，可显著恢复患者的免疫、代谢及肠道菌群，缓解胃肠道症状，抑制补体系统异常活化，并大大减少患者的住院需求及接受多种医疗干预的需求。

　　研究中招募16名携带CD55隐形纯合突变的CHAPLE病患者，需要频繁住院并进行多种医疗干预；

　　靶向抑制C5补体的依库珠单抗可明显缓解患者的胃肠道症状，使免疫及代谢恢复正常，并重建健康的肠道菌群；

　　患者在治疗后基本不再需要住院治疗及多种干预（包括白蛋白、IgRT、手术、营养物质补充、免疫抑制剂等），且身高和体重表现出追赶性生长；

　　依库珠单抗可降低患者的游离C5、C5a、sC5b–6及sC5b–9的水平，并使补体因子H的水平回升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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