肿瘤在临床上有实体瘤和非实体瘤之分。实体瘤即有形瘤，可通过临床检查如x线摄片、CT扫描，B超或触诊扪及到的有形肿块称实体瘤。非实体瘤、X线、CT扫描，B超及触诊无法看到或扪及到的肿瘤，如血液病中的白血病就属于非实体瘤。BRAF基因突变是一种广谱的基因突变，在恶性实体瘤中的发生率约为7%，恶性黑色素瘤中约为40%~60%、甲状腺乳头状癌为30%~80%、晚期结直肠癌为5%~15%、肺癌2%~4%、恶性胶质瘤3%，并在多种发病率较低的肿瘤包括浆液性卵巢癌、胆管癌、胰腺癌均有一定表达。

　　X2101研究是一项多中心、开放标签、多队列试验，包括难治性或复发性实体肿瘤儿童患者。C部分是达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变患者的剂量递增队列。D部分为达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变低级别胶质瘤患者的扩展队列。

　　主要衡量疗效的标准为独立评审委员会评估和RANO标准的ORR。在48例儿童患者中观察到了达拉非尼联合曲美替尼的疗效，其中34例为低级别胶质瘤，2例为高级别胶质瘤。

　　在C、D部分中，BRAF V600E突变的低级别胶质瘤和高级别胶质瘤患者的中位年龄为10岁（范围1-17），50%为男性，75%是白人、8%是亚洲人、3%是黑人，58%的患者Karnofsky/Lansky体能状态为100。83%的患者之前接受过手术治疗，2.8%的患者之前接受过体外放射治疗，92%的患者之前接受过全身治疗。

　　综上，结果显示在BRF117019（ROAR）和NCI-MATCH的H组研究中（共131名成人患者，包括24种肿瘤类型），达拉非尼+曲美替尼在携带BRAF V600E的实体瘤患者中总缓解率（ORR）高达80%。在CTMT212X2101（X2101，共36名儿童患者）的儿童肿瘤研究中，在携带BRAF V600E的实体瘤患者中的总缓解率（ORR）为25%(95%CI，12%-42%)，78%的患者DOR≥6个月，44%的患者DOR≥24个月，并表现出可接受的安全性特征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  达拉非尼 https://www.kangbixing.com/bxyw/dlfn/