急性髓系白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。美国每年约有2万新发病例，欧洲每年新增4.3万例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。AML的发病率随着年龄的增长而显著增加，诊断的中位年龄约为68岁。大多数患者对化疗无反应会进展成复发或难治性AML，患者五年生存率约29.5%。对于6～10%AML的患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。艾伏尼布最早是由Agios制药发现并开发，针对异柠檬酸脱氢酶（IDH1）基因突变的“First-in-class”口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

　　2022年4月22日，基石药业的合作伙伴施维雅宣布，《新英格兰医学杂志》发表了拓舒沃（艾伏尼布）的AGILE III期临床研究结果。

　　研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布是证实了与阿扎胞苷联用可提高患者无事件生存期（EFS）和总生存期的靶向疗法。

　　AGILE研究（NCT03173248）是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者中的疗效和安全性。AGILE研究达到了主要研究终点和包括总生存期在内的所有关键次要终点，包括完全缓解率、总生存期、完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复的缓解率以及客观缓解率。

　　拓舒沃与阿扎胞苷联合治疗患者的无事件生存期获得统计学意义的改善（风险比<hr/>=0.33，[95%CI:0.16，0.69]，单侧P值=0.0011）。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的改善（HR=0.44，[95%CI:0.27,0.73],单侧P值=0.0005），中位OS为24.0个月，安慰剂联合阿扎胞苷组为7.9个月。

　　此外，拓舒沃联合阿扎胞苷的完全缓解（CR）率为47.2%（n=34/72），而安慰剂联合阿扎胞苷为14.9%（n=11/74）（P<0.0001）。拓舒沃联合阿扎胞苷的完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复的缓解率（CR+CRh）为52.8%（n=38/72），而安慰剂联合阿扎胞苷组为17.6%（n=13/74）（p<0.0001）。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷的客观缓解率（ORR）为62.5%（n=45/72），而安慰剂联合阿扎胞苷组为18.9%（n=14/74）（p<0.0001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)在软骨肉瘤患者中的疗效如何？

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