培唑帕尼是一种多酪氨酸激酶抑制剂，能选择性地抑制VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR–α、PDGFR–β和Kit，通过阻断酪氨酸激酶可破坏肿瘤细胞的信息传递，进而抑制肿瘤细胞增殖和新生血管形成，从而达到抗肿瘤的目的。评估培唑帕尼在中国患者人群中的有效性及安全性的回顾性结果仅有个别小样本研究报道，相关临床数据仍有待完善及验证。

　　该研究收集了40例不同亚型的培唑帕尼治疗的STS成人患者，评估其治疗效果（RECIST 1.1）和安全性，并构建预测培唑帕尼疗效的基因panel.在治疗效果方面，培唑帕尼治疗中国STS患者的完全缓解率(CR)为0%，部分缓解率(PR)为37.5％(15/40)，总反应率(ORR=CR+PR)为37.5％(15/40)，疾病稳定率(SD)为42.5%(17/40)，疾病控制率(DCR=CR+PR+SD)为80.0％(32/40)，中位无进展生存期(mPFS)为5.3个月(95％Cl:4.2,6.5)。

　　安全性方面，培唑帕尼的不良反应能被耐受，不良事件多为轻度或中度(1-2级)，常见不良事件依发生率高低为头发脱色95%(38/40，均为1-2级)、手足综合征82.5%(33/40，29例为1-2级)，腹泻47.5%(19/40，16例为1-2级)，厌食45%(18/40，14例为1-2级)、皮肤脱色42.5%(17/40，均为1-2级)，乏力25%(10/40，9例1-2级)及高血压15%(6/40，4例1-2级)等。

　　该真实世界研究数据表明，培唑帕尼在中国STS患者的mPFS与其三期试验PALETTE（mPFS=4.6月，N=369）及日本亚组人群结果（mPFS=24.7周，N=40）相似，并具有较好的耐受性，证实了培唑帕尼在中国软组织肉瘤患者中是安全、有效的。

　　在精准医学时代，精准诊断及“个体化”治疗明显改善了肿瘤患者的生存期及生活质量，靶向治疗也成为未来的治疗趋势之一。软组织肉瘤在靶向治疗方面进展尚较为缓慢，培唑帕尼等TKI类药物显示出了在STS中的获益，为STS的治疗带来了新的手段和选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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