坦西莫司（Temsirolimus）是一款由Wyeth制药公司开发，以雷帕霉素为原料，经过半合成得到化合物。雷帕霉素是从一种土壤细菌中分离出来的天然产物，由于该药具有免疫抑制作用而被美国FDA批准上市。坦西莫司（Temsirolimus，商品名：Torisel）由原惠氏制药公司研发，用于治疗肾细胞癌。该药是第一款作用于mTOR的抗肿瘤药物。肾细胞癌是一种常见的癌症，约占所有癌症的2-3%，并且晚期肾细胞癌的5年生存率只有5-10%。
坦西莫司作用的靶点mTOR蛋白是极其重要的一类蛋白，是哺乳动物代谢调节的中枢，参与多种细胞与组织的生理活动，在细胞生长、分化、转移和存活中有极其重要的地位，是肿瘤治疗中的一个热门靶标。
一项对626例无前治疗史且有因子指示预后不良的进行性肾细胞癌患者进行的临床对照试验评价了坦西莫司治疗的安全性和疗效。该关键试验将受试者随机分成3组，其中一组每周1次静脉内输注坦西莫司25 mg；另一组用对照药物即α-干扰素(interferon alfa)每周3次，每次300万IU并逐渐提高至1800万IU，第三组接受每周1次坦西莫司15 mg加α-干扰素每周3次、每次600万IU合并疗法的治疗。
研究结果显示，接受单用坦西莫司治疗的患者，其总存活期获得显著改善。单用坦西莫司治疗患者的中位总存活期是10.9个月，而单用α-干扰素组的相应值为7.3个月(提高49％)。单用坦西莫司治疗患者的疾病无进展存活期也获统计学显著性的提高，其数值为5.5个月对单用α-干扰素组的3.1个月。不过，与单用α-干扰素相比，合用坦西莫司和α-干扰素不仅未致显著延长患者的总存活期，且它的3—4级副反应发生率还有所提高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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