地夫可特是第三代甾体糖皮质激素药物，由Marathon Pharmaceuticals研发，用于原发及继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、皮肤病、变应性疾病、眼科疾病、暴发性和播散性肺结核、造血系统疾患、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征、造血系统恶性肿瘤等。地夫可特迅速代谢为有活性的21-OH地夫可特，通过作用于糖皮质激素受体展现出抗炎和免疫抑制的作用。2017年2月，美国FDA批准了地夫可特（Defazacort）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

　　地夫可特用于治疗杜氏肌营养不良症的批准基于一项涉及196名男孩的研究，受试者的年龄从5岁到15岁不等。该研究持续了52周，并将两种不同剂量（0.9或1.2mg/kg/天）的地夫可特、泼尼松（另一种常用于治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物）和安慰剂用于受试者，并对照研究各药物及不同剂量的治疗效果。

　　接受治疗12周后，服用地夫可特（两种剂量）和泼尼松的受试者的平均肌肉力量评分都出现了显著的变化：服用0.9mg/kg/d（95％CI：0.01，0.28）剂量地夫可特的受试者平均得分为0.15分；服用1.2mg/kg/d（95％CI：0.12，0.40）剂量地夫可特的受试者平均得分为0.26分；服用泼尼松的受试者平均得分为0.27分（95％CI：0.13，0.41）；服用安慰剂的受试者平均得分为-0.1分（95％CI：0.23，0.03）。

　　此外，相比于服用安慰剂的受试者，服用两种药物的受试者在几次定时运动功能测试中表现得更为出色（测试包括受试者从仰卧到站立、爬上四级楼梯、步行30英尺、跑步30英尺所需的时间等）。从第12周到第52周，相较于服用泼尼松的受试者（-0.12分，95％CI：0.26，0.03），服用0.9mg/kg/d剂量地夫可特的受试者（0.17分，95％CI：0.03，0.31），其平均肌力评分达到了更好的水平。

　　结论：使用地夫可特的受试者其肌肉力量较安慰剂对照组有着显着提高，地夫可特和强的松龙DMD患者肌肉强度和运动功能的影响。地夫可特的耐受性更好，导致体重增加和精神病性不良事件的发生率较低。

　　在更长期的观察试验中，440位DMD患者接受了最长达十年的追踪，地夫可特相较于泼尼松延缓了患者失去从躺下至站立之能力的时间2.1年，延缓了失去行走能力的时间2.7年，延缓了失去手对口功能的时间2.7年。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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