托法替布是一种JAK激酶抑制剂，对JAK激酶具有高度选择性，对JAK1/3的功能选择性高于JAK2。作为JAK抑制剂，托法替布通过抑制细胞内JAK1与JAK3信号通路，直接或间接抑制了包括IL-2、IL-7、IL-6、IL-9、IL-15、IL-21、TNF-α、IL-17等多个细胞因子的产生及促炎作用的发挥，使和T淋巴细胞有关的自身免疫攻击停止。近年来，研究发现托法替布对于白癜风、银屑病、斑秃、特应性皮炎等皮肤病有一定疗效。然而，托法替布在儿童皮肤病患者的有效性和安全性的证据仍然缺乏。
幼年皮肌炎（JDM）的特点是横纹肌和皮肤的急性或慢性非化脓性炎症，当患者使用≥2种DMARDs药物或大剂量糖皮质激素治疗失败时称为难治性JDM。
一项队列研究显示难治性JDM患者使用托法替布治疗后，肌肉力量、皮肤表现和日常生活质量均得到了改善，糖皮质激素剂量也得到了减少。托法替布在难治性JDM患者中表现出良好的疗效，皮肤活动评分降低。
近年来，研究发现Ⅰ型干扰素（IFN）在JDM的发病机制中发挥重要作用。托法替布可以抑制Ⅰ型干扰素信号转导，并抑制与发病相关的JAK通路。
研究人员证实，经JAK抑制剂治疗后，干扰素基因反应下调，内皮损伤生物标记物水平改善。此外，JAK抑制剂还具有抗炎作用。
报告的常见不良反应包括尿路感染和机会性感染。罕见的不良反应包括疱疹病毒感染和BK病毒感染。治疗过程中需注意监测血常规，注意预防感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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