胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的0.1%-3%，中国每年约有1.4-2.1万例新诊断。胃肠道间质瘤可以发生在胃肠道内或附近任何地方，以胃和小肠最为常见。GIST是一种比较明确的由驱动基因突变导致的疾病，约九成患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。GIST也成为了最早有分子靶向治疗药物的肿瘤之一。
然而，目前关于晚期GIST的治疗，并非根据基因分型进行用药选择。一线治疗后，继发性耐药约50%以上发生继发突变。其中对PDGFRA外显子18突变缺乏有效药物。阿维普替尼Avapritinib的出现，为这部分患者的治疗带来了新希望。
阿维普替尼Avapritinib获美国FDA批准，用于PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤。这是FDA首个按驱动基因批准的GIST靶向治疗药物。
此次获批是基于NAVIGATOR I期研究的结果：在入组的43例PDGFRA外显子18突变患者中，阿维普替尼Avapritinib的客观缓解率（ORR）高达84%。阿维普替尼Avapritinib在任何一种针对PDGFRA外显子18突变的GIST患者中都显示出了显著活性，其中包括D842V突变的GIST患者，客观缓解率达89%。
阿维普替尼用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，患者携带血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括D842V突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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