阿伐普替尼（Avapritinib）是一种高效、选择性、口服生活性的KIT和PDGFRα抑制剂。2020年1月9日，FDA批准Avapritinib用于治疗经过基因检测确认的PDGFRα18外显子突变的不可切除（无法通过手术切除）或转移性（癌细胞扩散至身体其他部位）胃肠道间质瘤患者。胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶细胞肿瘤，目前普遍认为是是由编码酪氨酸激酶受体蛋白基因（KIT）突变、或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因激活突变所诱发。其中以KIT突变最常见，占80%；PDGFRα突变占10%，PDGFRα外显子18 D842V是最常见突变，与伊马替尼耐药相关；还有10%的患者缺少KIT或PDGFRα突变，称为野生型胃肠道间质瘤。
NAVIGATOR研究是一项两部分、开放标签、剂量递增和剂量扩大的1阶段研究。这篇文章对PDGFRA D842V突变的患者进行单独分析，并报道了研究结果。
研究纳入无法手术切除的、胃肠道间质瘤患者，其中56人携带PDGFRαD842V突变，其中20位患者进入剂量递增组（即从30mg qd逐渐加量至最大耐受剂量），36位患者进入剂量扩大组（即使用最大耐受剂量）。最大耐受剂量为400mg qd，推荐剂量为300mg qd。
中位随访15·9个月，在PDGFRαD842V突变的56名患者中，9%完全缓解，79%部分缓解。治疗相关严重不良反应最常见的是贫血。在30-400mg qd的剂量下，没有观察到药物毒性；600mg qd时，两名患者出现剂量相关的不良反应。
阿伐普替尼在晚期PDGFRαD842V突变的胃肠道间质肿瘤患者中具有初步的抗肿瘤活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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