维奈克拉是全球首个获批的高选择性BLC-2抑制剂。研究已证实AML细胞中BLC-2过表达，它介导肿瘤细胞存活，并与化疗药物的耐药性相关。维奈克拉可以通过直接与BLC-2蛋白结合，通过一系列反应，导致恶性细胞凋亡。并且临床前研究结果表明，阿扎胞苷可以降低抗凋亡蛋白MCL-1的水平，联合维奈克拉起到协同抗白血病的作用，并且二者联合能够干扰白血病细胞的能量代谢，作用于白血病的干细胞。

　　在关于维奈克拉的Viale-C研究中，共入组211例新诊断的不适合强诱导化疗的成年AML患者，随机按2：1入组至维奈克拉联合阿扎胞苷组（143例）和安慰剂联合阿扎胞苷组（68例）。这说明维奈克拉联合阿扎胞苷治疗AML疗效显著，更够带给患者更长生存和更深的缓解。此外分析VIALE-A研究的长期随访数据可观察到，≥20%的患者发生的任何级别的治疗相关不良事件主要为恶心、腹泻和和便秘；≥10%的患者发生3级或以上血液学方面的不良事件，说明维奈克拉安全性较好。

　　但维奈克拉属于泛靶点药物，相较于特定靶点药物，并不精确。目前AML已有的特定靶点药物如FLT3抑制剂吉瑞替尼、IDH1抑制剂艾伏尼布、IDH2抑制剂Enasidenib、CD33抑制剂吉妥珠单抗等等都取得了比较好的试验数据。

　　目前我国约有13家临床试验机构正在开展一项“HMPL-306在伴IDH1和/或IDH2突变的恶性髓系血液肿瘤中的安全性、药代动力学和疗效的多中心、开放I期临床研究”。HMPL-306是IDH1和2突变的新型双重小分子抑制剂，靶向选择性高。

　　已有临床数据表明，当使用单一靶向IDH1突变或靶向IDH2突变的抑制剂时，细胞质的IDH1突变和线粒体的IDH2突变会相互转化。通过同时抑制IDH1和IDH2突变，该候选药物有望为具有IDH突变的癌症患者提供治疗效益，并可能解决因亚型转化导致的IDH抑制获得性耐药问题。

　　2023年，维奈克拉作为国内唯一获批上市治疗急性髓系白血病（AML）的BLC-2靶向药进入医保目录，为医保乙类药品，医保支付范围为“限成人急性髓系白血病患者”，为更多AML患者减负。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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