Bylvay是一种有效的、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，在小肠局部发挥作用。Bylvay不仅无须冷藏，还对于年龄较大的儿童可以作为胶囊服用，或者打开后撒在食物上，且只需每日用药一次，随餐服用即可，可大大提高了儿童患者群体服药的依从性。此外，该药还被授予“孤儿药”称号，用于治疗Alagille综合征、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎。这一批准是基于PEDFIC1和PEDFIC2两项临床试验积极数据的支持。PEDFIC1和PEDFIC2是治疗PFIC有史以来最大的、全球性的、3期试验。
在PEDFIC1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，结果显示：
Bylvay治疗组患者到了瘙痒改善和血清胆汁酸降低的主要终点。
而在PEDFIC2(一项长期、开放标签的3期扩展研究)中，结果显示：
接受48周的治疗，Bylvay能持续降低患者的血清胆汁酸，并改善了患者的瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。
在两项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便这些最常见的胃肠道不良事件的发生率很低，且没有严重的治疗相关不良事件。
目前，Bylvay在多项临床试验中进行评估，包括针对胆道闭锁患者的BOLD3期研究和针对Alagille综合征的ASSERT3期研究。后者有望在明年公布结果。
Bylvay是获批治疗儿童胆汁淤积性肝病的药物，对任何亚型都有效，为这类患者带来了一种无需手术的非手术治疗选择。而且，该药还能随餐服用，增加小孩服药的依从性，降低了肝移植的可能性，减轻患儿家庭的负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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