贝组替凡（MK-6482，以前称为PT2977）是第二代小分子HIF-2α抑制剂，相比第一代的MK-3795（以前称为PT2385）具备更好的药理学特性，而且在晚期肾透明细胞癌的Ⅰ期临床研究中显示了良好的疗效和安全性。近日，美国FDA批准新药贝组替凡(Welireg)，用于治疗vonHippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤，或胰腺神经内分泌肿瘤，这些患者无需立即进行手术。
贝组替凡的安全性和有效性在一项正在进行中的开放单臂试验004中进行了评估。该试验纳入61名VHL相关的肾细胞癌患者，诊断是基于VHL种系突变，患者需至少有一个肾部可测量实体病灶。入组的患者还有其他VHL相关肿瘤，包括中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。
安全性：
治疗常见的副作用包括：血红蛋白减少、贫血、疲劳、肌酐增高、头痛、晕眩、葡萄糖水平升高、恶心等。
其中，贫血和缺氧有可能会比较严重，在试验中，90%的患者出现贫血，7%的患者是3级贫血。如果符合临床指征，是需要进行输血治疗的，而不建议使用红细胞生成刺激剂。
另外需要特别注意的是，贝组替凡还会造成激素类的避孕方法失效。
有效性：
在VHL相关肾细胞癌患者中，客观缓解率达49%；缓解的患者中56%的疗效持续时间达12个月及以上。
在其他VHL相关的非肾细胞癌患者中：
24名病灶可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤患者的客观缓解率为63%，缓解的患者中73%的疗效持续时间达12个月及以上；
12名胰腺神经内分泌肿瘤的患者，客观缓解率达83%，缓解的患者中50%的疗效持续时间达12个月及以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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