维罗非尼(vemurafenib)是一种激酶抑制剂，口服剂量为240毫克片剂。Vemurafenib的化学名称为丙烷-1-磺酸{3-[5-(4-氯苯基)-1H-吡咯并[2,3-b]吡啶-3-羰基]-2,4-二氟-苯基}-酰胺。它的分子式为C 23 H 18 ClF 2 N 3 O 3 S，分子量为489.9。威罗非尼（佐博伏）可抑制肿瘤增殖，并可抑制通过MAPK通路进行的BRAF致癌信号传导。临床前试验证明，维罗非尼能选择地阻断RAF/MEK/ERK通道的BRAF突变黑色素瘤细胞，并能引起BRAF突变的异体移植物缩小。
组织细胞瘤是一组罕见的异质性疾病，其特征是具有不同巨噬细胞或树突状细胞表型的髓样细胞浸润几乎任何器官。组织细胞病可以从任何年龄开始。诊断是基于组织学结合适当的临床和放射学表现。低发病率和广泛的临床表现往往导致诊断延误，尤其是对成人。在大多数情况下，组织细胞浸润的活检标本在激活MAP激酶细胞信号通路的基因中存在体细胞突变。这些突变也可能存在于多系统疾病患者的血细胞和造血祖细胞中。
欧洲药品管理局授予LCH和ECD孤儿疾病名称，从而授权维罗非尼用于这两种疾病。美国食品和药物管理局还批准维罗非尼治疗伴有BRAF突变的ECD患者，并批准其用于组织细胞瘤的突破性治疗方案（2019年10月）。这些授权得到了携带BRAFV600E的成人和儿童获得的主要临床益处的支持。尽管缺乏前瞻性、随机、3期临床试验，维罗非尼是BRAFV600E突变的活动性和难治性组织细胞瘤患者的标准治疗方法。对维罗非尼不耐受的患者也可能受益于其他BRAF或MEK抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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