Avapritinib（阿伐普利尼）是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST（胃肠道间质瘤）的Ⅰ型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib（阿伐普利尼）已被证实其对胃肠道间质瘤中KIT和PDGFRA突变的广泛抑制作用。

　　医学博士沈琳表示：“在晚期PDGFRA外显子18突变和四线治疗胃肠道间质瘤中，Avapritinib（阿伐普利尼）表现出了出色的抗肿瘤活性和良好的耐受性。由于这两组胃肠道间质瘤患者的获批治疗方案获益非常有限，因此临床上迫切需要新的治疗方法。作为一名医生，我希望Avapritinib（阿伐普利尼）很快就能应用于我们的临床实践，治疗晚期GIST（胃肠道间质瘤）。”

　　FDA先前批准Avapritinib（阿伐普利尼）用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST（胃肠道间质瘤）的成年患者。目前正在审查Avapritinib（阿伐普利尼）的申请，用于胃肠道间质瘤的四线治疗药物。

　　美国食品药监局批准AYVAKIT™（阿伐普利尼）上市，是目前唯一一个，经FDA批准的酪氨酸激酶抑制剂，用于患有PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者包括KIT和PDGFRA D842V突变激酶。效果数据基于43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。患者每天口服一次avapritinib 300 mg或400 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。确定推荐剂量为每天一次300 mg。

　　对于PDGFRA外显子18突变的患者，总缓解率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），其中7％为完全缓解（CR），77％为部分缓解(PR)。对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89％（完整8％，部分82％）。虽然未达到反应的中位持续时间，但有61％的外显子18突变的反应患者的反应持续六个月或更长时间

　　注解：客观缓解率：

　　肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，为完全缓解和部分缓解比例之和；

　　完全缓解：肿瘤消失；部分缓解：肿瘤缩小50%以上，其他病变无增大，持续超过1个月；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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