美国FDA加速批准了厄布利塞 （umbralisib，商品名：Ukoniq）上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。厄布利塞（umbralisib）由TGTherapeutics（中文名：TG治疗公司）研发，是全球上市的第一款PI3Kδ和CK1ε抑制剂。

　　该加速批准是基于开放标签、多中心、多队列的UTX-TGR-205研究（NCT02793583），UTX-TGR-205研究纳入69例MZL患者（既往接受至少1种含抗CD20的治疗方案）和117例FL患者（既往接受至少2种全身治疗）。在临床试验中，使用厄布利塞Ukoniq治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者的客观缓解率（ORR）达到49%，包括16%的完全缓解率。在滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，客观缓解率（ORR）达到43%，中位DOR为11.1个月。但该药物因安全隐患于2022年6月被FDA正式撤市。

　　磷脂酰肌醇3-激酶(phosphoinositide 3-kinase，PI3Ks)途径是人类癌症中最常被激活的信号通路之一，PI3K/AKT/mTOR通路激活可见于各大肿瘤。几乎介导50%的恶性肿瘤的发生。目前的靶向药主要有三大类，即靶向PI3K/mTOR、广谱型的PI3K抑制剂和选择性的PI3K抑制剂。

　　随着PI3K抑制剂的上市，关于该类药物的不良反应也引起广泛关注，FDA召开了一场针对PI3K抑制剂的肿瘤咨询委员会（ODAC）会议，讨论PI3K抑制剂的毒性问题，以及是否随机对照试验数据能够有效地评估总生存期（OS），进而作为支持该类药物在血液恶性肿瘤领域的风险获益评估的实质性证据。这是FDA对PI3K抑制剂的重大考验。最终，ODAC以16票对0票通过随机数据支持未来对PI3K抑制剂的批准，因为观察到该药物的毒性，一名选民投了弃权票。

　　目前全球在研的PI3K项目总共有216个，批准上市的有5个（copanlisib、厄布利塞、度恩西布、艾德拉尼、alpelisib），申请上市的有2个（parsaclisib、林普利司）。中国目前尚未批准PI3K抑制剂类药物上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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