帕克替尼Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。
帕克替尼Pacritinib不良反应
1.最常见（≥20%的患者）不良反应是咳嗽、瘙痒、气短、呕吐、恶心、四肢肿胀、头晕、发烧、流鼻血。
2.可能会导致严重的不良反应，包括：荨麻疹，呼吸困难，面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，严重眩晕，出血不止。腹泻、容易瘀伤、异常出血、胸部跳动、胸痛或胸压、头晕、昏厥、心跳加速或不规则、气喘、胸闷或胸部疼痛，并可能扩散到颈部、下巴或背部、恶心、冷汗、疲劳、四肢突然麻木或无力(尤指身体的一侧)，思维混乱，说话困难，难以理解言语，突然出现单眼或双眼视力障碍，突然出现行走障碍，失去平衡，缺乏协调性，疼痛，发热，或一条腿肿胀，精神状态改变，皮肤长出肿块，发烧，喉咙痛。
帕克替尼Pacritinib警告和注意事项
1.出血：由于出血风险，在选择性手术或侵入性手术前7天停止服用本品，只有在确定止血后才可重新服用本品。临床需要时定期评估血小板计数，使用治疗中断和医疗干预处理出血症状。
2.腹泻：通过止泻药、减少剂量或中断剂量来控制严重腹泻。
3.血小板减少症：通过减少剂量或中断进行管理。
4.延长QT间期：避免在基线QTc>480毫秒的患者中使用。在QTcF>500毫秒的患者中中断并减少本品的剂量。在服用本品之前和期间纠正低钾血症。
5.主要不良心脏事件（MACE）：当前/过去吸烟者和有其他心血管危险因素的患者可能会增加风险。监测体征，及时评估和治疗。在开始或继续使用本品治疗之前，要考虑患者个体的益处和风险，特别是对于目前或过去吸烟的患者和有其他心血管危险因素的患者。
6.血栓形成：包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。监测体征，有血栓症状的患者应及时评估和进行适当治疗。
7.继发性恶性肿瘤：可能会发生淋巴瘤和其他恶性肿瘤。过去/现在吸烟者的风险可能会增加，在开始或继续使用本品治疗之前，要考虑患者个体的益处和风险。
8.感染风险：使用本品治疗的患者可发生严重的细菌、分枝杆菌、真菌和病毒感染。在活动性严重感染得到解决之前，应避免使用本品。观察感染的迹象和症状并及时处理。
帕克替尼Pacritinib于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。此前，Vonjo帕克替尼已获得FDA优先审评资格。值得一提的是，Vonjo（pacritinib capsules，帕克替尼）是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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