达拉非尼（DABRAFENIB）是一种治疗与基因BRAF突变有关癌症的抑制剂，在调节细胞生长中起作用。目前达拉非尼/达拉菲尼有以下常见版本：【原研药】诺华制药泰菲乐TAFINLAR(达拉非尼DABRAFENIB)Novartis（中国、香港、欧洲等）；诺华制药Rafinlar(达拉非尼DABRAFENIB)Novartis（印度、南亚等）。【仿制药】老挝国立第二制药厂PHODABRA(达拉非尼DABRAFENIB)PHARMA2 VIENTIANE；老挝大雄制药Dabrafedx(达拉非尼DABRAFENIB)DAXIONG。

　　诺华（Novartis）宣布，美国FDA已批准达拉非尼和曲美替尼组合疗法新适应症上市，用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者。此外，美FDA还批准了达拉非尼和曲美替尼的液体制剂，标志着首次开发出一种BRAF/MEK抑制剂用于小至一岁的患者。值得一提的是，达拉非尼联合曲美替尼是首个获批用于治疗BRAF V600E突变低级别胶质瘤儿童患者的联合靶向疗法。

　　LGG是最常见的小儿脑癌。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童低级别胶质瘤中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限。

　　此次达拉非尼联合曲美替尼的新适应症的获批是基于CDRB436G2201（G2201）试验的研究结果。该试验主要评估了达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变的低级别胶质瘤儿童患者的有效性和安全性。

　　试验的主要疗效结局指标为总体客观缓解率（ORR）；其他疗效预后指标为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　该试验结果显示，达拉非尼联合曲美替尼组（n=73）VS化疗组（n=37）的客观缓解率（ORR）为46.6%VS 10.8%，完全缓解率（CR）均为2.7%，部分缓解率（PR）为44%VS 8%；中位缓解持续时间（DOR）为23.7%VS不可评估（NE），DOR≥12个月的DOR率为56%VS 50%，DOR≥24个月的DOR率为15%VS 25%。此外，中位无进展生存期（PFS）为20.1个月VS 7.4个月。达拉非尼联合曲美替尼治疗组最常见的任何级别实验室异常数据包括：碱性磷酸酶升高（55%）、AST升高（37%）、低镁血症（34%）、高镁血症（32%）、ALT升高（29%）、高钾血症（15%）、低钙血症（14%）、低钾血症（8%）、降低磷酸（7%）、低钠血症（5%）。

　　最常见的3级或4级实验室异常数据包括：高钾血症（4.2%）、低镁血症（4.1%）、低钙血症（4.1%）、ALT升高（3%）、降低磷酸（2.7%）、AST升高（1.4%）、低钾血症（1.4%）、低钠血症（1.4%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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