培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病的成年人。培美替尼的活性药物成分是针对FGFR1/2/3的小分子抑制剂。经研究发现FGFR2基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的发生发展，而FGFR2融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。培美替尼针对胆管癌患者FGFR2靶点，阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
FIGHT-202临床研究主要评估培美替尼的疗效与安全性。
试验结果数据：携带FGFR2融合或重排的患者中，中位随访15个月，使用培美替尼治疗的总体缓解率（ORR）36%，中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月，疾病控制率为88.2%。而未携带FGFR2基因融合或重排的另外两组患者均没有明显效果。由此可见，培美替尼是主要针对含FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，并且具有不错的疗效。
毒副作用
培米替尼（Pemigatinib）可能会引起副作用有：腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥；尿量减少；或心跳加快。
还有些副作用表现为：指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或者关节肿痛。
有些副作用可能很严重，如：视力模糊、眼球漂浮物、看到闪光或其他视力变化，肌肉痉挛、麻木或口干舌燥。如果出现这些症状，请立即联系医生或接受紧急治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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