Isturisa是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，Isturisa能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择”。库欣综合征（CS）又称皮质醇增多症（hypercortisolism），过去也有人称其为柯兴综合征，是由于机体多种病因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素（主要为皮质醇）所产生的一系列的临床表现，也称为内源性库欣综合征。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。

　　Isturisa的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。

　　来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。

　　特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1%vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。

　　EC的决定还确认了Isturisa的孤儿药地位，它提供了10年的市场独占权。Recordati公司最近从诺华获得了Isturisa(osilodrostat)的全球权利。

       Isturisa（osilodrostat）警告和注意事项：

　　皮质激素缺乏症：密切监视患者皮质醇缺乏症和可能威胁生命的肾上腺功能不全。可能需要减少剂量或中断剂量。

　　1.QTc延长：对所有患者进行心电图检查，对于有QTc延长危险因素的患者要谨慎使用。

　　2.肾上腺激素前体和雄激素的升高：监测低钾血症，高血压，水肿和多毛症的恶化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 Isturisa https://www.kangbixing.com/