婴儿癫痫性痉挛综合征（包括West综合征和不完全符合West综合征的癫痫性痉挛）是婴幼儿期常见的发育性癫痫性脑病。根据国内外指南2,4,5和共识的相关内容，氨己烯酸目前虽然是治疗IESS的一线药物，但是临床医师对其可能相关的眼毒性仍有些疑惑或担忧。

　　究竟氨己烯酸的使用是否一定会诱发眼毒性呢？

　　一项真实世界回顾性研究16，主要目的：评估真实临床环境下儿童的眼科评估、氨己烯酸相关眼部毒性的发生率，服用氨己烯酸的儿童定期筛查的价值，旨在为眼科和神经科医师提供诊疗依据。研究者对2010年5月至2021年5月期间在费城儿童医院和加利福尼亚大学旧金山分校，接受一次或多次氨己烯酸相关眼科检查和/或监测的所有儿童，进行了一项回顾性队列研究。眼科检查包括眼底扩张检查、视野(VF)、视网膜电图(ERG)和光学相干断层扫描(OCT)监测，如果第一次评估发生在氨己烯酸停用6个月或更长时间后，则被排除。仅进行过一次检查或监测的患者被纳入，以准确反映这些儿童的“现实世界”随访率。

　　该研究将筛查结果分为：可归因于氨己烯酸（ERG发现的a波和/或b波抑制，和/或眼底检查发现的与氨己烯酸起始相关的视神经萎缩增加）；可能归因于氨己烯酸（氨己烯酸开始使用前未发现的视神经萎缩的存在或进展，但可能有其他解释，如遗传异常、围产期脑损伤或脑积水）；不归因于氨己烯酸（由于其他已知的医学或眼科疾病，如果ERG检查结果与文献记录的与氨己烯酸毒性相关模式不一致，或者第二次ERG检查是正常的，以及视神经萎缩早于氨己烯酸开始使用，并且可以用已知的医学或眼科疾病更好地解释，则认为异常ERGs或视神经萎缩病例不是由氨己烯酸引起的。）

　　研究结果表明16：共纳入284名儿童（平均年龄2.09岁）完成1281次评估。其中，283人（99.6%）进行了眼底检查，37人（13.0%）进行了ERG，19人（6.7%）进行了OCT，6人（2.1%）进行了VF。在10年的研究期间，每个患儿眼底筛查次数均稳步下降。在接受眼底镜检查和辅助检查的儿童中，氨己烯酸相关的眼部毒性发生率较低。只有2名儿童(0.7%)有明确的毒性，两者均通过ERG测试确定，另外4人（1.4%）有视神经萎缩，可能与氨己烯酸毒性没有明确关系。其余278名儿童没有因氨己烯酸而导致的异常检查结果。

　　这项真实世界队列研究中16，癫痫儿童眼部和神经系统并发症以及目前有限的检查，对识别氨己烯酸相关的眼毒性有一定挑战性，相关筛查的价值尚不清楚。该研究显示，可归因于氨己烯酸相关眼毒性的2名儿童的眼底检查均正常，即使存在眼毒性，患者父母和医生均认为继续治疗减少癫痫发作的好处超过了眼毒性的影响，并且没有人因此停用氨己烯酸。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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