美国食品和药物管理局批准麦罗塔（Mylotarg，辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。麦罗塔（Mylotarg）可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。Mylotarg麦罗塔是CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。其抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原。小分子N-乙醯γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。

　　非临床资料表明，Mylotarg的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

　　麦罗塔（Mylotarg）的获批主要是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance-1.1。

　　ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊急性骨髓性白血病成人患者。使用新的、低剂量麦罗塔（Mylotarg）。在第1、4、7天，患者接受3mg/m2的麦罗塔（Mylotarg），与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（EFS）。结果显示，在新确诊为急性骨髓性白血病的患者中，接受麦罗塔（Mylotarg）与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受麦罗塔（Mylotarg）的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药麦罗塔（Mylotarg）（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对不能耐受其他急性骨髓性白血病治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受麦罗塔（Mylotarg）6mg/m2，在第8天接受麦罗塔（Mylotarg）3mg/m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受麦罗塔（Mylotarg）2mg/m2，每四周一次。麦罗塔（Mylotarg）的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受麦罗塔（Mylotarg）的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。

　　MyloFrance-1是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药麦罗塔（Mylotarg）3mg/m2。麦罗塔（Mylotarg）的疗效建立在完全缓解（CR）和缓解持续时间的基础上。在试验中，15例患者达到完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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