恩西地平（Enasidenib/Idhifa）是IDH2抑制剂，它适用于治疗经FDA批准的检测发现异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者。在临床治疗效果上显著。在体外，恩西地平以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变体IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中，恩西地平抑制突变的IDH2酶导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了原始细胞计数，增加了成熟髓样细胞的百分比。
斯坦福大学的研究人员观察到，绝大多数IDH2突变型AML患者的原始细胞计数并没有因恩西地平而改善，其外周血细胞计数增加，并且不需要红细胞输血。为了研究这种现象的机制，研究人员将培养的造血祖细胞暴露于Enaisdenib和/或其他IDH1/2抑制剂中。
恩西地平可增加造血干细胞祖细胞的类红细胞分化，并且依赖于促红细胞生成素信号，但不依赖于IDH2。此外，研究人员还发现恩西地平通过抑制ATP结合盒转运蛋白G 2来作用于成熟的CD71+红系祖细胞，导致血红素前体（原卟啉IX）增加，从而促进红系细胞分化。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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