贝组替凡适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。Belzutifan是缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)的抑制剂。本品的化学名为3-[[(1S,2S,3R)-2,3-二氟-2,3-二氢-1-羟基-7-（甲磺酰基）-1H-茚-4-基]氧基]-5-氟苯腈。分子式为C17H12F3NO4S，分子量为383.34道尔顿。

　　在研究004(NCT03401788)中评价了贝组替凡的疗效，这是一项在61例根据VHL生殖系改变诊断为希佩尔·林道综合征VHL相关RCC且至少有一个可测量的肾脏实体瘤（根据实体瘤疗效评价标准(RECIST)v1.1定义）的患者中进行的开放标签临床试验。入组患者患有其他VHL相关肿瘤，包括CNS血管母细胞瘤和pNET。这些患者被诊断为CNS血管母细胞瘤和pNET。

　　分别基于根据RECIST v1.1定义和IRC确定的脑/脊柱或胰腺中存在至少一个可测量的实体瘤。研究排除了转移性疾病患者。

　　患者接受贝组替凡120 mg每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　研究人群特征为：中位年龄41岁[范围19-66岁]，3.3%年龄≥65岁；53%为男性；90%为白人，3.3%为黑人或非裔美国人，1.6%为亚洲人，1.6%为夏威夷原住民或其他太平洋岛民；82%的ECOG PS为0，16%的ECOG PS为1，1.6%的ECOG PS为2；84%患有VHL I型疾病。根据中心独立审查委员会(IRC)，RCC靶病灶的中位直径为2.2 cm（范围1-6.1 cm）。从导致入组研究004的VHL相关RCC肿瘤的初始放射学诊断至贝组替凡治疗的中位时间为17.9个月（范围2.8-96.7）。77%的患者既往接受过RCC外科手术。

　　治疗VHL相关RCC的主要疗效终点是IRC使用RECIST v1.1通过放射学评估测量的总缓解率(ORR)。其他疗效终点包括缓解持续时间(DoR)和至缓解时间(TTR)。

　　对于VHL相关CNS血管母细胞瘤，TTR为3.1个月（范围2.5，11）。VHL相关pNET的中位TTR为8.1个月（范围：2.7-11）。

　　观察到CNS血管母细胞瘤相关的肿瘤周围囊肿和注射器尺寸减小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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