普吉华(PRALSETINIB)适应症用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。在美国开展了一项ARROW的一期/二期开放标签、非随机、多中心的临床试验。此项临床试验共招募114名患者，其中一组为87名转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，其癌症在铂类化疗后进展，而另一个组为27名先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者。

　　该研究的主要目标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。

　　受试患者每天一次接受400毫克普吉华(PRALSETINIB)，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。第一组87名先前接受过治疗的非小细胞肺癌患者的总体缓解率达到了57%。5.7%的患者表现出完全反应，52%的患者表现出对治疗的部分反应。总共80%的患者表现出了六个月或更长的缓解持续时间。

　　在先前未治疗的转移性非小细胞肺癌患者组，总体缓解率为70%。11%的患者表现出完全反应，59%的患者表现出对治疗的部分反应。中位缓解持续时间为9个月。58%的患者显示出的缓解持续时间至少为6个月。

　　普吉华(PRALSETINIB)在患者中观察到的常见副作用包括便秘、肌肉疼痛疲劳、高血压、中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少和丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加。正因为以上显著的临床试验数据，美国FDA加速批准普吉华(PRALSETINIB)上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　普吉华(PRALSETINIB)的不良反应：

　　本部分安全性数据来自ARROW研究，220例RET融合阳性转移性非小细胞肺癌患者，中位年龄60岁，52%女性，50%白人，Pralsetinib 400mg每天一次。

　　严重不良反应的比例为45%，最常见(≥2%)的为肺实质病变，肺炎，败血症，尿路感染和发热。5%的患者发生致命不良反应，其中超过1例的为肺实质病变3例和败血症2例。

　　15%的患者因不良反应永久停药，最常见的原因为肺炎(1.8%)，肺实质病变(1.8%)和败血症(1%)。

　　60%的患者因不良反应暂停药物，最常见的原因为中性粒细胞减少，肺炎，贫血，高血压，肺实质病变，发热，AST升高，肌酸激酶升高，乏力，白细胞减少，血小板减少，呕吐，ALT升高，败血症和呼吸困难。

　　36%的患者因不良反应减量，最常见的原因为中性粒细胞减少，贫血，肺炎，乏力，高血压，肺实质病变和白细胞减少。

　　最常见的不良反应(≥25%)是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和高血压。

　　最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、磷酸盐降低、血红蛋白降低、钠减少、钙减少和丙氨酸转氨酶(ALT)升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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