米哚妥林（Midostaurin）,PKC412是诺华研发的口服小分子多靶点抑制剂，FDA曾批准Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症（SM），其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　在名为RATIFY的临床试验中，针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，我们看到了米哚妥林（雷德帕斯）和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在，米哚妥林（雷德帕斯）能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准，Stone博士说道。RATIFY临床试验展现出米哚妥林（雷德帕斯）对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科（Adult Leukemia Program）的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中，与那些仅接受过化疗的患者相比，接受米哚妥林（雷德帕斯）和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。

　　米哚妥林（雷德帕斯）是一种具有细胞表面蛋白质细胞，药品中增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林（雷德帕斯）获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

　　由于米哚妥林是一种抗肿瘤的药物，在应用的过程中会产生不同程度的不良反应。严重的不良反应可以表现为肺的毒性，有的病人可以出现恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、瘀斑、头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损和失眠的不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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