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易来力/卡那单抗(Ilaris/Canakinumab)对多种炎症相关的罕见病有治疗作用?

时间:2023-03-30 10:24 来源:医药资讯 作者:康必行-小璐

  易来力的适应症用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征:肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)、家族性地中海热(FMF)。易来力与IL-1β结合,阻断它与IL-1β受体的相互作用,因此能够抑制IL-1β介导的炎症,从而对多种炎症相关的罕见病具有治疗作用。

易来力

  2岁及以上患者的活动性系统性青少年特发性关节炎(SJIA)。

  冷吡啉相关周期性综合征cryopyrin-associatedperiodic syndromes(CAPS);

  CAPS为一种终身自身免疫罕见病。因为基因突变,导致IL-1β过量产生,而IL-1β为人体内重要的炎症介质。过度炎症反应侵犯神经系统、肾脏、关节等。造成虚弱乏力、潮红、发热、头痛、关节痛和结膜炎,可出现在初生儿或婴儿,可在患者一生中每日出现,长期可造成严重疾病和可能致命,包括耳聋、骨和关节变形、中枢神经系统损伤导致失明和淀粉样变造成肾衰竭和早亡。整个美国CAPS患者也仅有约300例。具体形式又包括:1)familial cold auto-inflammatory syndrome(FCAS)家族性冷自发炎症综合症,特征为暴露于冷温度后发热,皮疹和关节痛;2)Muckle-WellsSyndrome(MWS)穆-韦二氏综合征,特征为家族性淀粉样变性,涉及肾,神经性和原因不明进行性耳聋,和伴肢体关节肌肉疼痛发热性荨麻疹;3)新生儿期多系统炎症综合征(NOMID)

  易来力首先在美国上市,用于治疗大于4岁病人中FCAS和MWS。2010年和2011年分别于欧洲和日本上市,用于治疗FCAS,MWS,和NOMID。欧洲于2013年批准了其用于小于4岁的儿童。易来力获准上市是基于3项为期1年的III期临床研究,治疗35例疾病严重程度不同的9~74岁患者。发表在2009年6月4日新英格兰医学杂志上的结果显示,易来力对大多数患者可快速、完全和持续有效。本品给药方案是八周肌注1次,较目前其它上市的治疗药大大地减少了给药次数。90%以上患者未出现注射部位反应。本品为冻干粉针剂,剂量规格180mg/瓶。

  斯蒂尔病(Still’s disease);

  斯蒂尔病又称儿童活动期全身型幼年特发性关节炎(SJIA),是在儿童中发病的一种罕见的、可能危及生命的、会导致全身性严重炎症的疾病。SJIA与其他类型幼年特发性关节炎(JIA)的区别在于其全身性的炎症特征突出,所述特征包括高烧,皮疹,淋巴结、肝、脾肿大和炎症,白细胞和血小板计数升高。JIA在儿童中的发病率估计为1-2‰,而SJIA的发病率约占总JIA患者的10%。

  易来力在美国批准用于2岁及以上SJIA病人,8月在欧洲得到批准。易来力是第一个白介素-1抑制剂用于SJIA治疗。FDA之前批准的用于SIJA托珠单抗(Tocilizumab,商品名Actemra)是一种白介素-6受体阻断剂。易来力也是唯一用于SIJA的每月注射一次的药物,为SIJA的治疗提供了新的选择。

  急性痛风性关节炎(acute gouty arthritis);

  易来力也被用于较常见的急性痛风性关节炎的治疗。这一新适应症在欧洲得到批准。然而,美国FDA专家委员会在2011年却拒绝了诺华公司的申请。随后,诺华提供了FDA要求的更多的临床数据,并与FDA商讨了下一步计划。到目前为止,易来力多项适应症,包括全身性幼年特发性关节炎(sJIA)、成人斯蒂尔病(AOSD)、难治性急性特发性关节炎、多种罕见和独特类型的周期性发热综合征(PFS)等。由此,易来力被誉为“治疗罕见病的多面手”。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 易来力 https://www.kangbixing.com/ 


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(责任编辑:康必行-小璐)
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