目前，存在IDH1突变的胆管癌、软骨肉瘤、脑胶质瘤等瘤种患者的临床需求十分迫切。IDH1抑制剂拓舒沃强势登场，在不同瘤种及不同应用场景的临床研究正不断推进中。总体而言，拓舒沃已表现出良好的临床应用前景，或可填补多瘤种精准治疗手段的空白，为IDH1突变相关肿瘤患者带来希望的曙光。
拓舒沃（Ivosidenib）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于携带IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的治疗，为AML患者带来更长更好生存的希望。作为一款具有选择性的、针对IDH1基因突变的同类首创强效口服靶向抑制剂，拓舒沃凭借其优异表现已在多瘤种赛道布局，并获得国内外指南及共识推荐。
胆管癌（CCA）侵袭性强且预后较差，是仅次于肝细胞癌的世界第二大原发性肝脏恶性肿瘤。由于CCA起病较为隐匿，多数患者确诊时已错过手术治疗时机。对于失去手术指征及术后复发的CCA患者，目前现有的治疗方法较为局限，尚未能满足患者的治疗需求。随着CCA分子发病机制的深入研究，精准靶向治疗成为CCA患者治疗新选择。近年来，CCA患者中已发现多项治疗靶点，而其中约有10%~20%的肝内胆管癌（ICC）患者存在IDH1突变[3]。
拓舒沃获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。目前拓舒沃已进入多项指南推荐，为CCA的治疗提供更多选择。
软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤，约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4，是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤，可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者，携带IDH突变患者的治疗更为困难，且预后更差。因此，寻找有效针对IDH突变型软骨肉瘤的新型治疗方法具有重要意义。靶向IDH1抑制剂拓舒沃或可为IDH1突变型软骨肉瘤治疗带来新突破，在软骨肉瘤领域中，拓舒沃已获得NCCN临床指南强势推荐。
脑胶质瘤是一种来源于神经胶质细胞的中枢神经系统肿瘤，是目前最常见的原发性颅内肿瘤。由于脑胶质瘤呈现侵袭性生长，单纯手术难以根治。近年来，脑胶质瘤的分子标志物研究取得了重大进展，新型分子标志物的发现为脑胶质瘤患者的治疗及预后提供重要参考指标。其中IDH1基因突变与脑胶质瘤的发生发展密切相关，约有70%的低级别脑胶质瘤存在IDH1突变，或可成为未来治疗的潜在靶点。目前已有脑胶质瘤相关的指南及共识对拓舒沃作出相应介绍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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