Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂，PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。TURSO是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。

　　近日，加拿大卫生部（Health Canada）已附条件批准Albrioza（又名AMX0035，PB-TURSO）：用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）。肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称“渐冻症”，这是一种不可逆的致死性运动神经元病。

　　此次附条件批准基于2期CENTAUR试验的数据。该试验是在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心开展，这是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，评估了137名ALS成人患者，试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。

　　在该试验中，采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）测量，在6个月随机期结束时，与安慰剂组相比，Albrioza治疗组患者ALSFRS-R评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。ALSFRS-R是临床实践和ALS临床试验中使用最广泛的量表。

　　对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析，包括在随访期间的开放标签扩展期继续接受Albrioza治疗的患者。分析显示，与CEUTAUR试验安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Albrioza的患者，死亡风险降低了44%（HR=0.56；95%CI:0.34-0.92）。在开放标签长期随访期，Albrioza组的中位生存期为25.0个月（95%CI:19.0-33.6个月），安慰剂组为18.5个月（95%CI:13.5-23.2个月），差异为6.5个月。

　　总的来说，在24周随机期内，Albrioza组和安慰剂组的不良事件和停药报告率相似；然而，胃肠道事件发生率在Albrioza组更高（≥2%）。CENTAUR试验的详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）和《肌肉与神经杂志》(Muscle and Nerve)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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