依库珠单抗是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制了其对C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基）的裂解。末端补体复合物C5b9的结构。依库珠单抗可抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导的血栓性微血管病（TMA）。依库珠单抗(eculizumab)是Alexion公司开发的一种末端补体抑制剂，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。依库珠单抗被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于所有aHUS患者。

　　正在进行的3期临床试验(NCT02949128)，称为aHUS-311，正在研究依库珠单抗在之前未接受过任何补体抑制剂的58名青少年和成人aHUS患者中的安全性和有效性。研究人员预计将在2023年7月完成试验。

　　该研究的一线结果表明，患者对依库珠单抗的耐受性良好。该试验还实现了其主要目标，即在最初的26周治疗期后在53.6%的患者中实现完全的TMA反应。完整的TMA反应是降低溶血性贫血（红细胞损失），研究人员通过以下方式测量：乳酸脱氢酶(LDH)水平的正常化；减少血小板减少症（血小板计数低），他们通过血小板计数正常化来衡量;和更好的肾功能，他们通过血清肌酐水平从基线改善超过25%来衡量。

　　另一项名为aHUS-312的3期临床试验(NCT03131219)正在评估依库珠单抗在患有aHUS的儿童和青少年中的安全性和有效性。研究人员预计将在2025年5月完成这项试验。对14名参与者的中期分析数据显示，71%的患者在治疗的前26周内达到了完全的TMA反应，从而达到了试验的主要目标。结果还显示，93%的儿童血小板计数正常化。此外，86%的LDH水平正常化，79%的肾功能显著改善。

　　一项开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗Soliris在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明，Soliris耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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