莫博赛替尼的疗效与EXCLAIM研究中独立评审委员会（IRC）报告的非常相似，ORR、DCR和mDoT分别为25%、75%和5.6个月，而EXCLAIM的含铂经治患者（PPP）队列分别为28%、78%和7.3个月。在本研究中，有缓解的患者中二线治疗的mDoT达到8.8个月，疗效和安全性结果与EXCLAIM相当。在EXCLAIM和PPP队列中，所有患者在开始接受莫博赛替尼之前都需要接受脑部放疗。在38%（22/58）的PD患者和68%（17/25）基线脑转移的PD患者中，大脑是疾病进展的首个部位。在本研究中，8名患有脑疾病的患者没有颅内反应，基线有脑转移与无脑转移的患者mDoT变化很大，分别为14.8个月和5.4个月（p=0.01）。因此，莫博赛替尼的颅内活性似乎有限。这是一个潜在有价值的证据，可能有助于EGFRex20ins患者的治疗方案考量，因为EXCLAIM队列3专门针对可测量脑转移病灶的结果尚未披露。
这是一项回顾性、非干预性、多中心的真实世界研究，旨在评估莫博赛替尼在接受160 mg QD单药治疗的EGFRex20ins患者中的疗效和安全性。数据收集基于患者记录。PET-CT或CT扫描用于测量全身反应，而脑部MRI用于检查颅内反应，作为随访的一部分。该回顾性数据分析的主要终点是客观缓解率（ORR），即研究者根据RECIST v1.1标准评估的完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的患者比例。
由研究者评估确定的治疗相关不良事件（TRAE）；疾病控制率（DCR），定义为CR、PR和疾病稳定（SD）患者的比例；治疗的中位持续时间（mDoT），定义为第一次治疗与最后一次治疗或死亡之间的时间，无论死亡原因如何；中位总生存（mOS）定义为转移性或晚期肿瘤诊断日期与死亡之间的时间。
期间16例经NGS组织检测的局部晚期或转移性NSCLC EGFRex20ins阳性患者的数据。其人口统计学、临床和病理特征以及突变亚型及其共突变列于表1和表2中。中位年龄为65岁（范围38.3-83.6）。更多患者为女性（75%）。56%的患者从不吸烟，而以前吸烟者的比例为37%，目前吸烟的比例为7%。总体而言，81%的患者表现出良好的（0至1）ECOG表现状态。在使用莫博赛替尼之前，50%的患者有脑转移。31.3%的患者一线接受莫博赛替尼治疗，50%的患者接受二线治疗，18.7%的患者接受三线治疗。
疗效结果如图1所示，总体ORR为25%，4名患者（25%）为PR，未出现CR患者。无缓解患者4名（25%）表现为PD，8名（50%）表现为SD。总体DCR为75%，中位随访时间为11个月。图2显示了在靶病灶中从基线开始对莫博赛替尼的最佳反应；5名患者（31.3%）没有可测量的靶病灶。
大多数TRAE的严重程度较低（≤2级）。腹泻是最常见的TRAE（n=9，52%），其中6例≤2级，其次是恶心（n=4，25%）、皮疹（n=2，12.5%）和肾衰竭（n=2，12.5%）。≥3级TRAE包括腹泻（n=3，19%）、恶心（n=1，6.3%）和肾功能衰竭（n=1，6.3%）。25%患者进行了剂量减量，主要是由于腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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