ET重排，即RET突变和RET融合，被认为是某些癌症的致癌驱动因素。一般而言，RET融合通常与其他突变或重排相互排斥。RET融合存在于1%–2%的非小细胞肺癌(NSCLC)病例中。此外，RET融合可能存在于分化型和未分化型甲状腺癌中，发生在5%–10%的乳头状甲状腺癌中。RET突变也发生在高达98%的遗传性甲状腺髓样癌(MTC)病例和大约50%的散发性MTC病例中。

　　ARROW研究为全球多中心的单臂I期/II期临床研究，评估了普拉替尼治疗RET变异甲状腺癌及NSCLC患者的疗效和安全性。在中国，也进行了注册研究。我们团队也有幸参与其中，贡献了数例RET融合阳性NSCLC患者入组。

　　根据ARROW研究公布的结果，普拉替尼治疗RET融合阳性NSCLC的疗效是令人瞩目的。在后线治疗（患者既往接受过常规化疗和/或免疫治疗）中，普拉替尼实现了超过60%的客观缓解率（ORR），而且缓解持续时间（DoR）长达22.3个月。在一线治疗中，患者的ORR更高达70%。尤其值得一提的是，普拉替尼治疗伴脑转移的患者疗效也非常好，虽然脑转移患者的病人例数较少，但56%（5/9）达颅内缓解，33%（3/9）达完全缓解（CR）；这意味着普拉替尼易于通过血脑屏障。在安全性方面，患者整体耐受，主要的不良反应为TKI药物常见的皮疹及肝功能损害等。

　　疗效及安全性是一个药物上市的重要考量指标，基于ARROW研究出色的数据，普拉替尼成为在我国上市的第一个RET-TKI。现在，患者已经可以通过正规途径购买普拉替尼，从中获益。

　　相较于化疗、免疫治疗、MKI，普拉替尼治疗RET融合阳性NSCLC患者的疗效是非常令人欣喜的。前面也有所谈到，传统化疗的疗效有限。MKI能够带来一定获益，但MKI对非RET激酶和非激酶靶点的抑制而产生脱靶效应，导致其毒副作用较大，如接受多靶点抗血管生成抑制剂的患者常会合并发生抗血管生成导致的高血压和蛋白尿等。目前免疫治疗RET融合阳性NSCLC的数据有限，样本量小；现有数据亦显示疗效欠佳；NCCN指南指出，PD-1/PD-L1抑制剂对某些癌基因变异（如EGFR突变、ALK重排、RET重排）的NSCLC患者获益有限。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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