急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（雷德帕斯）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。FDA还批准了伴随诊断—LeukoStrat CDx FLT3突变检测（Invivoscribe Technologies Inc.），用于检测患有FLT3突变的AML患者并使用Midostaurin进行治疗。

　　批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+AML患者随机分为安慰剂组或Midostaurin 50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用Midostaurin达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受雷德帕斯Midostaurin治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77,p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。且美国食品和药物管理局还批准Midostaurin用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。

　　批准基于一项Midostaurin100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的Midostaurin，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

　　AML中Midostaurin的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg，持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。

　　什么是雷德帕斯RYDAPT？RYDAPT雷德帕斯是一种用于治疗患有以下疾病的成人的口服处方药：

　　1.新诊断出患有某种类型的急性髓性白血病（AML），并与某些化疗药物联合使用。您的医生将进行测试以确保RYDAPT雷德帕斯适合您。2.具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症并伴有相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL），目前尚不清楚雷德帕斯RYDAPT对儿童是否安全有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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