培米替尼是一种抗肿瘤药物，也被称为“first-in class”。它通过阻断细胞信号通路来抑制癌细胞生长。2022年4月6日，中国国家药监局(NMPA)官网显示，FGFR1/2/3抑制剂培米替尼片正式获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。2022年8月26日Incyte公司宣布，美国食品和药物管理局(简称FDA)已批准Pemazyre(通用名：pemigatinib，中文名：培米替尼)，用于治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓样或淋巴样肿瘤(MLNs)的成人。这种具有FGFR1重排的MLN是极为罕见且具有侵袭性的血癌。
根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。
从这些数据不难看出，靶向药培米替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培米替尼的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。
培米替尼（Pemigatinib）可能会引起副作用有：腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥；尿量减少；或心跳加快。还有些副作用表现为：指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或者关节肿痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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