培米替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。研究表明，培米替尼可以治疗多种癌症。它通过阻断癌细胞生长的重要机制来抑制肿瘤形成。这种药物对肺癌、乳腺癌和前列腺癌等有显著疗效。
美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准治疗伴FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤(MLNs)成人患者药物Pemazyre(培米替尼/佩米替尼)上市，这种具有FGFR1重排的MLN是极为罕见且具有侵袭性的血癌。
此项批准是基于一项2期多中心开放标签、单臂试验FIGHT-203研究的实验数据，旨在评估培米替尼(INCB054828)的28名成人患者在FGFR1重排骨髓/淋巴肿瘤实验中的疗效和安全性研究，主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括总缓解率(ORR)，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）和安全性。
研究显示在这些成人患者（N=18）骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形当中，其中完全缓解（CR）率为78%，达到完全缓解的中位周期为104天，中位持续缓解时间尚未达到。在骨髓处于急性期、无论是否出现EMD情形的患者（N=4）中，有2位患者得到完全缓解。仅出现EMD的患者（N=3）中，有1位得到完全缓解。而在所有参与者中，完全细胞遗传学缓解率为79%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/
添加康必行顾问，想问就问
