Venetoclax(VEN，一种新型BCL-2抑制剂），联合去甲基化药物(HMAs:阿扎胞苷或地西他滨)或低剂量Ara-C用于治疗75岁以上不适合强化疗的成人新诊断AML，已获得FDA加速审批。一项III期旨在评价VEN联合治疗方案疗效性的研究正在进行，本研究旨在描述真实世界中VEN+HMA方案与非VEN方案治疗新诊断AML患者的特征、治疗模式和生存率对比。

　　VEN+HMA组纳入4月11日或之后接受VEN治疗的患者，对照组为5月15日或之后接受非VEN方案治疗的患者。两组患者根据年龄(<60;60-74;75岁+)和ELN危险分层进行匹配。共纳入32例新诊断AML患者，VEN联合HMA组(n=16)：VEN+阿扎胞苷(10例)，VEN+地西他滨(6例)；对照组(n=16)接受高强度治疗(CPX-351,7例;含Ara-c方案,3例)或低强度治疗(HMA单药,6例)。两组基线特征基本一致，中位年龄为75岁（56.3%，≥75岁），ELN分类为预后不良组占68.8%，VEN+HMA组TP53突变率更高（25%vs 7.1%）。

　　中位治疗持续时间：VEN+HMA组为7.1个月，对照组为3.1个月(高强度:3.0个月;低强度:3.1个月)。中位随访时间VEN+HMA组和对照组分别为10.5和5.8个月。3个月和6个月的生存率VEN+HMA组为100%和79%，对照组为75%和48%。

　　初步结果显示，与接受低强度和高强度治疗(即HMA，强化疗)的对照组相比，VEN+HMA治疗3个月和6个月的生存率更高。尽管VEN+HMA组存在高风险预后特征，但仍然获得了高生存率。

　　急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种起源于造血干、祖细胞的造血系统恶性肿瘤，其特征为原始和幼稚髓系细胞的异常增生。目前对于适合强化疗的新诊患者，3+7方案仍然是经典；而对于老年不适合强化疗的患者，去甲基化药物无疑是一种优选。本文将结合EHA中阿扎胞苷的最新研究，多方位展示去甲基化药物在老年AML治疗中的探索。阿扎胞苷作为去甲基化药物在越来越多的新药基础研究及临床研究中均显示出了高度的协同作用及安全性，在国内MDS和AML领域的临床疗效及安全性也越来越得到认可，期待未来阿扎胞苷在AML领域作为基础用药与新药联合有更多研究结果，为髓系恶性血液病患者带来更多获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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