Midostaurin米哚妥林是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD，KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。Midostaurin抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。

　　FLT3突变的急性髓性白血病患者预后差，米哚妥林（Midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，对FLT3突变患者有活性，研究人员进行了一项3期临床试验，研究标准化疗方案中加入米哚妥林是否可以延长这类患者的总生存期。

　　对3277名18-59岁、新诊断出的急性髓性白血病患者进行了FLT3突变的筛查，将患者随机分组为标准化疗（用柔红霉素、阿糖胞苷进行诱导化疗，大剂量阿糖胞苷巩固治疗）+米哚妥林组或标准化疗+安慰剂组，巩固治疗后缓解的患者进入维持期，维持期期间患者接受米哚妥林或安慰剂。

　　共计717名患者进行了随机化分组，360名分入米哚妥林组、357名安慰剂组。FLT3亚型为214名患者（高）ITD、341名（低）ITD、162名TKD。就年龄、种族、FLT3亚型、细胞遗传学风险、血细胞计数而言，两个治疗组相当，但两组性别不同（米哚妥林组女性占51.7%、安慰剂组59.4%，P=0.04）。米哚妥林组的总生存期明显长于安慰剂组（死亡的比值比，0.78，单尾P=0.009），无事件生存期（自随机分组至复发、全因死亡、或获得完全缓解前的时间——译者查阅全文注）亦如此（进展或死亡的风险比，0.78，单尾P=0.002）。在两次主要分析和一次对进行了移植患者的数据进行审查的分析中发现，米哚妥林对所有FLT3亚型均获益。两组严重不良反应率相近。

　　在FLT3突变的急性髓性白血病患者，标准化疗方案中加入多激酶抑制剂米哚妥林明显延长了总生存期和无病生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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