GIST是胃肠道间质瘤（gastrointestinal-stromal-tumor)的英文缩写，起源于胃肠道的卡哈尔间质细胞，是消化道间叶组织来源最常见的肿瘤。瑞戈非尼（Regorafenib）是一种用于治疗某些类型的结肠直肠癌、胃肠间质瘤和肝细胞癌(一种肝癌)的药物，它还被用于治疗其他类型的癌症。Regorafenib阻断某些蛋白质，这有助于阻止癌细胞生长，它还阻止肿瘤生长所需的新血管的生长，Regorafenib是一种激酶抑制剂和抗血管生成剂，也叫Stivarga。

　　美国临床肿瘤学会（ASCO）摘要展示的是一项单中心研究，探索了应用瑞戈非尼三线治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者的疗效与安全性。

　　该研究是一项单中心回顾性研究，针对瑞戈非尼三线治疗晚期GIST的情况进行分析。瑞戈非尼是GIST领域标准的三线治疗药物，作为多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），不仅能够通过作用于VEGFR1/2/3、c-Kit等靶点而抑制肿瘤生长和血管生成，还可以发挥调节免疫微环境的作用。

　　该研究回顾了2017年6月至2021年12月在中山大学第一附属医院接受治疗的62例难治性晚期GIST患者接受瑞戈非尼治疗的疗效与安全性。62例患者中多数为恶性程度较高的小肠间质瘤，针对不同患者选择个体化的给药方式，部分患者接受120mg小剂量连续给药，部分患者则是采用160mg标准剂量的每三周停一周的治疗方案。

　　在54例可评估患者中，其中4例患者达到部分缓解（7.4%），疾病稳定患者共计27例（50.0%），整体客观缓解率达到57.4%。中位随访时间为19.0个月，中位无进展生存期（mPFS）为5.4个月（0.2-29.1个月），中位总生存期（mOS）为20.3个月（0.2-37.0个月）。我们还针对不同基因亚型的GIST患者进行生存分析，结果显示SDH缺陷型GIST患者接受瑞戈非尼三线治疗的效果明显优于KIT突变患者，SDH缺陷型患者mPFS达到29.1个月，明显优于9外显子和11外显子突变患者（5.4个月，4.8个月，P=0.013）。在继发突变方面，本研究发现存在活化环突变患者（17外显子+18外显子）相较于非活化环突变的mPFS（7.3个月vs1.9个月，P=0.001）与mOS（20.3个月vs7.7月，P=0.059）均显著延长。

　　在安全性方面，本研究并未发现报道以外的新发安全性事件，最常见的Ⅲ级以上不良反应包括手足皮肤反应、高血压、贫血和肝损伤，在暂停给药或调整剂量后，不良反应均能得到有效控制。

　　这项研究回顾了本中心接受瑞戈非尼三线治疗的GIST患者的疗效与安全性，对于GIST这样的罕见病，62例患者的样本量具有一定的临床价值，最终的研究结果也符合研究者预期，确定了瑞戈非尼在GIST三线治疗中的地位，并且安全性可控，提示瑞戈非尼应该作为GIST一、二线治疗后进展的首选治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞戈非尼/瑞格非尼(STIVARGA)联合最佳支持治疗肝癌的疗效与安全性如何？

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