阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）属于全球罕见病，是一种由于体细胞Xp22.1上PIG-A基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病。我国《罕见病诊疗指南（2019版）》报道的发病率仅有1/10万人，虽然PNH不是肿瘤，但其预后往往堪比恶性肿瘤，PNH常见的相关并发症如血栓、肾损伤、肺动脉高压等，会极大影响PNH患者的生存。依库珠单抗为一种补体C5抑制剂，可通过结合补体蛋白C5，阻断其裂解，从而阻断末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的生成，可显著减轻血管内溶血，减少红细胞输注，明显改善PNH患者贫血，延长生存。

　　报道称，依库珠单抗（Eculizumab）用于PNH患者，能够迅速稳定补体，控制溶血，患者全部脱离输血，此后3期临床研究均显示出此药的强大疗效，溶血相关症状和并发症都得到满意控制，包括肾功能不全、肺动脉高压和血栓发生，最终延长患者生存。

　　研究人员使用依库珠单抗治疗79名PNH患者，治疗组显示出与年龄和性别匹配的普通人群相同存活率。还有研究表明，应用依库珠单抗的PNH患者5年后存活率超过90%。一项研究显示，应用依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前（7.37次事件/100患者-年VS 1.07次事件/100患者-年）相比降低了85%。甚至在已经接受抗血栓治疗的患者中也表现出了这种效应，治疗后的血栓栓塞率从10.61次事件/100患者-年降至0.62次事件/100患者-年，血栓栓塞发生率相对降低94%。

　　使用依库珠单抗进行治疗，几乎所有PNH患者都能持续抑制补体介导的溶血。根据经验将应用依库珠单抗的PNH患者的血液学反应分为：（1）完全缓解：不输血，血红蛋白稳定≥11 g/dL；（2）良好缓解：不输血，血红蛋白在8～11 g/dL之间；（3）部分缓解：仍在输血，但输血需求减少了至少50%；（4）轻微缓解：输血需求没有变化，或减少了<50%。经过治疗的PNH患者中不超过三分之一达到了正常的血红蛋白值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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