阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物，阿扎胞苷在体外对DNA甲基化有最大排制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。它是胞嘧啶核苷类药物，可阻止DNA及RNA的合成，杀伤处于s期的细胞。多用于骨髓增生异常综合症，急性非淋巴细胞性白血病，也用于乳腺癌，肠癌以及黑色素瘤的治疗。阿扎胞苷维持疗法可为强化化疗后的急性髓系白血病（AML）患者带来显著的生存获益，而且治疗安全性较好、毒副反应基本可控。

　　临床上，AML是老年人常见的侵袭性疾病。经标准的诱导化疗后，40%-60%患者可实现完全缓解，仍有80%-90%的患者最终会出现肿瘤复发。其中，首次缓解后复发间隔越长，往往预示着患者生存获益更佳。近期研究发现，口服阿扎胞苷或可有效维持诱导疗法的缓解效果。而且对于部分去甲基化药物注射剂产生耐受的患者，阿扎胞苷仍能实现临床缓解。

　　为了进一步评估阿扎胞苷作为AML维持疗法的临床效果和治疗安全性，来自澳大利亚等国家的研究学者开展了一项国际、双盲、安慰剂对照的临床III期研究。相关研究结果发表在近期N Engl J Med杂志上，现介绍如下。

　　研究人员纳入23个国家和地区共148家临床中心确诊为AML初诊或复发患者，纳入标准包括年龄≥55岁、细胞遗传学异常低或中危风险、ECOG评分0-3分、骨髓功能相对正常、且不宜接受HSCT。

　　研究人员共纳入472例患者，其中阿扎胞苷治疗组238例、对照组234例。总体来看，患者中位年龄68岁，91%患者为初诊AML，86%患者为细胞遗传学中危风险，且所有患者均接受含阿糖胞苷的诱导化疗方案。

　　至数据截止时，治疗组有193例（81%）中断治疗，其中AML复发143例（60%），中位治疗时间11.4个月，而对照组有208例（89%）中断治疗，其中AML复发180例（77%），中位治疗时间6.1个月。

　　在中位随访41.2个月内，治疗组中位OS为24.7个月，显著优于对照组的14.8个月。此外，两组1年预估OS分别为72.8%vs 55.8%，2年预估OS分别为50.6%vs 37.1%。在RFS统计上，治疗组中位RFS为10.2个月，同样显著优于对照组的4.8个月。此外，两组6个月预估RFS分别为67.4%vs 45.2%，1年预估RFS分别为44.9%vs 27.4%。

　　在治疗安全性评估上，阿扎胞苷治疗组中位给予12个疗程，而对照组中位给予6个疗程。两组最常见不良反应事件为胃肠道反应，包括恶心、呕吐、腹泻，而且治疗组的发病率要高于对照组。

　　研究人员认为，阿扎胞苷维持疗法可为强化化疗后的AML患者带来显著的长期生存和无复发生存获益。胃肠道反应为常见的不良反应事件，而且可基本通过止吐药和止泻药得到控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿扎胞苷(AZACITIDINE)治疗骨髓增生异常综合征易出现肺部感染？

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