近日,CDE官网显示,礼来的转染重排(RET)抑制剂Selpercatinib(塞尔帕替尼、LOXO-292、Retevmo)拟纳入优先审评,适应症包含:(1)RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者;2)RET突变的需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者;3)RET基因融合阳性的需要系统性治疗和放射性碘治疗(如适用)难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
在2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了正在进行的1/2期LIBRETTO-121试验(NCT03899792)的数据,该数据显示塞尔帕替尼(selpercatinib,Retevmo)对患有RET改变型实体瘤的儿童患者具有抗肿瘤活性。
在8例疾病可测量的患者中,客观缓解率(ORR)为50%(95%CI,16%-84%)。4例达到部分缓解(PR),2例疾病稳定(SD),1例疾病进展(PD),1例无法评估,临床受益率为75%(95%CI,35%-97%)。
截至2021年3月30日(数据截止日期),共招募了12名患者。患者的中位年龄为14岁(范围2-20岁),男性6例,女性6例。大多数患者为MTC(n=8),其次为PTC(n=2)、横纹肌肉瘤(n=1)和骨肉瘤(n=1)。两例肉瘤患者的RET中都存在未知变异。
另外的结果显示,首次服用塞尔帕替尼后,中位随访8个月,中位无进展生存期未达到。从最初的缓解开始,中位随访5个月,中位缓解持续时间未达到,所有4个PR都在进行中。
重要的是,该试验招募的患者中,绝大多数(12人中的9人)仍在接受治疗。
值得注意的是,所有8例MTC患者无论其放射学反应如何,都经历了生物化学应答——降钙素减少和癌胚抗原可变减少。
关于安全性,服用起始剂量的塞尔帕替尼时,没有报告剂量限制性毒性,该剂量被确定为2期推荐剂量。在扩展队列中,1名患者因PD而停止治疗,1名患者因不依从而停止治疗,1名患者因治疗无关不良反应(AE)而停止治疗。
总的来说,该药耐受性很好,毒性很小,与在成年人中用药的经验一致。最常见的不良反应是腹泻、高磷血症、恶心和肝酶异常。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/