雷德帕斯联合化疗治疗FLT3突变的急性髓性白血病；急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（雷德帕斯）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。

　　FLT3突变的急性髓性白血病患者预后差，雷德帕斯（Midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，对FLT3突变患者有活性，我们进行了一项3期临床试验，研究标准化疗方案中加入雷德帕斯是否可以延长这类患者的总生存期。

　　对3277名18-59岁、新诊断出的急性髓性白血病患者进行了FLT3突变的筛查，将患者随机分组为标准化疗（用柔红霉素、阿糖胞苷进行诱导化疗，大剂量阿糖胞苷巩固治疗）+雷德帕斯组或标准化疗+安慰剂组，巩固治疗后缓解的患者进入维持期，维持期期间患者接受雷德帕斯或安慰剂。根据FLT3突变亚型、酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变、高比值（>0.7）或低比值（0.05-0.7）野生型等位基因内部串联重复（ITD）突变（分别为[高]ITD、低[ITD]）进行随机化分层。可以进行同种异体移植。主要终点为总生存期。

　　共计717名患者进行了随机化分组，360名分入雷德帕斯组、357名安慰剂组。FLT3亚型为214名患者（高）ITD、341名（低）ITD、162名TKD。就年龄、种族、FLT3亚型、细胞遗传学风险、血细胞计数而言，两个治疗组相当，但两组性别不同（雷德帕斯组女性占51.7%、安慰剂组59.4%，P=0.04）。雷德帕斯组的总生存期明显长于安慰剂组（死亡的比值比，0.78，单尾P=0.009），无事件生存期（自随机分组至复发、全因死亡、或获得完全缓解前的时间——译者查阅全文注）亦如此（进展或死亡的风险比，0.78，单尾P=0.002）。在两次主要分析和一次对进行了移植患者的数据进行审查的分析中发现，雷德帕斯对所有FLT3亚型均获益。两组严重不良反应率相近。

　　在FLT3突变的急性髓性白血病患者，标准化疗方案中加入多激酶抑制剂雷德帕斯明显延长了总生存期和无病生存期。雷德帕斯是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用雷德帕斯联合化疗进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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