艾伏尼布（Ivosidenib）是一款具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，多发生于65岁以上的中老年人，由于疾病进展迅速预后较差，一直被称为中老年人的“噩梦”。尤其是携带IDH1突变的AML患者，一直缺乏有效的治疗方案。

　　拓舒沃/艾伏尼布是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，可以促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。

　　该科学研究是一项对外开放标识、多核心的Ib期实验，致力于评定依维替尼（500 mg,1/日，内服）协同阿扎胞苷（75 mg/m2，28天治疗过程的前7天服药，皮内注射）用以不适合做加强诱发放化疗的新诊断的mIDH1 AML患者的功效和安全系数。

　　共23位患者接纳艾伏尼布协同阿扎胞苷医治（中位年纪76岁）。产生于10%以上的患者的医治有关≥3级副作用有单核细胞降低（22%）、缺铁性贫血（13%）、血小板减少症（13%）和心电图检查QT间期增加（13%）。让人特别关心的副作用包含全部等级的IDH分化综合症（17%）、全部等级的心电图检查QT间期增加（26%）和≥3级白细胞多症（9%）。

　　中位医治不断15.1个月；截至2019年2月19日，10位患者仍在再次医治。整体减轻率是78.3%（18/23），放任不管率是60.9%（14/23）。中位随诊16个月，减轻患者的中位缓解延迟时间未做到。12个月成活率可能为82.0%。14位得到放任不管的患者中有10位（71.4%）的脊髓单核细胞中的mIDH1得到消除。

　　总而言之，艾伏尼布协同阿扎胞苷的耐受力优良，预估安全系数与每一种药品的单药疗法一致。减轻完全且长久，并且绝大多数放任不管患者可做到mIDH1基因突变消除。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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