依库珠单抗作用机制是互补蛋白C5的单克隆封闭抗体;抑制裂解C5a和C5b，从而防止末端补体复合物C5b-9，从而防止RBC溶血；抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导的血栓性微血管病（TMA）。适应症：是治疗罕见病的孤儿药。1、用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。2、用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）3、用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。4、用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。

　　重症肌无力（MG）是能治、但难治的自身免疫性疾病，疗效更好、副作用更少的新药研发是必要且急需的课题。也由此，针对MG新研发的治疗药物/手段也层出不穷。通过一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，评估依库珠单抗（Eculizumab）在抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR+)难治性全身性重症肌无力(GMG)中的疗效和耐受性（www.clincaltrial.gov：NCT01997229,NCT02301624）。

　　抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR+)的难治性全身性重症肌无力(GMG)。

　　要求：MG-ADL≥5分，Neisseria Meningitidis疫苗接种至少2周以上。MG每日生活活动量表(MG-ADL，15项MG生活质量问卷(MG-Qol15)，评估患者“最小临床表现MMS”的比例。

　　“最小临床表现”定义为MG-ADL总分0-1或MG-QOL15总分0-3。随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，是在既往临床试验的开放标签随访研究中、设置新的主要终点事件。即随机接受依库珠单抗的患者在第1天和第1周、第2周和第3周接受900 mg诱导剂量，随后在第4周和此后每2周接受1200 mg维持剂量。安慰剂使用同样的时间表。所有继续接受open-label延长研究的患者都接受了为期4周的盲法诱导期。

　　在这个阶段，在重获治疗期间，接受了Eculizumab的患者在第1天和第2周接受了Eculizumab 1200 mg，在第1周和第3周接受了安慰剂(Eculizumab/Eculizumab组)。在重获治疗期间，接受安慰剂的患者在第1天和第1、2和3周接受了Eculizumab 900 mg(安慰剂/Eculizumab组)。

　　所有患者在第4周和此后每2周接受开放标签Eculizumab 1200 mg。REGAIN研究后：在完成重获治疗的118名患者中，117名患者继续进入开放标签研究Eculizumab/Eculizumab n=56，安慰剂/Eculizumab n=61)，在年龄，性别比例，种族，MGFA分型，MG-ADL，QMG，基线治疗资料中均无显著性差异。

　　在重获治疗的第26周，根据MG-ADL评分，接受Eculizumab的患者实现“MMS”的比例显著高于接受安慰剂的患者(分别为21.4%和1.7%;p=0.0007;)和MG-QOL15评分(分别为16.1%和1.7%;p=0.0069)。

　　在开放标签延长期间，Eculizumab/Eculizumab组“MMS”的患者比例维持了2.5年，从第26周到开放标签第130周(MG-ADL:21.4%和22.9%;MG-QOL15:分别为16.1%和14.3%)。

　　在安慰剂/Eculizumab组中，在开始开放标签Eculizumab治疗后的4周内，“MMS”的患者比例增加到与Eculizumab/Eculizumab组相似的水平，在重新获得26周和开放标签第4周之间(MG-ADL:1.7%和21.3%;MG-QOL15:分别为1.7%和17.2%)。

　　这种增长持续到开放标签第130周(MG-ADL:27.8%;MG-QOL15:19.4%)。

　　根据MG-ADL总分，“MMS”的比例为85.7%(42/49)，根据MG-QOL15总分，“MMS”的比例为81.1%(30/37)。研究者得出结论是依库珠单抗可以维持全身型重症肌无力患者处于最小临床症状的状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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