米托坦是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药，用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。肾上腺皮质癌(ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，其恶性程度高，病情进展快，易局部转移，患者中位生存时间约为3～4年。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14～20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。

　　Lysodren米托坦（mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。

　　米托坦浓度影响肾上腺皮质癌患者辅助治疗的复发风险。在这项研究中，我们邀请了意大利的13个三级中心来护理ACC患者。11个中心接受了参与调查的邀请，提供了所有在中心主动随访并接受米托坦辅助治疗的ACC患者的临床、病理和生化数据。我们检索了2005年7月至2015年7月接受治疗的患者数据。本研究的随访于2017年12月结束。所有中心的机构伦理委员会批准了该研究，所有患者均签署了书面知情同意书(18岁以下患者)年龄，提供了父母的书面同意)。

　　该研究的纳入标准如下：年龄≥16岁，经病理证实的ACC诊断，完全肉眼切除，术前和术后计算机断层扫描(CT)或磁共振成像(MRI)扫描的可用性，完整的随访更新信息，使用米托坦(所有患者接受相同的米托坦配方，Lysodren®500 mg片剂)治疗≥6个月，并且在Lysosafe Online®数据库中报告了≥3次血浆米托坦浓度测量值。排除标准如下：不完整的肿瘤分期、其他既往或合并恶性肿瘤的病史、R2(切除边缘的宏观浸润)切除、不完整的随访信息、伴随的辅助化疗和放疗或两者，以及与任何专门针对的药物的伴随治疗反对ACC。

　　审查了患者的图表并检索了研究的以下信息：性别、年龄、体重指数(BMI)、诊断日期、激素分泌、ACC分期、病理报告、复发日期、最后一次随访或死亡。诊断日期定义为手术日期。要求对激素过量进行生化确认，以将ACC归类为激素分泌。根据ENSAT分类确定肿瘤分期(I和II，局限肿瘤;III，阳性淋巴结或浸润邻近器官/静脉而无远处转移;IV，远处转移。

　　复发日期被定义为新病变的放射学证据的日期。向参与中心发送了一份调查问卷，以检索研究所需的信息;此外，还向中心询问了适应症、开始和停药的时间、停药的原因和辅助米托坦治疗的剂量方案以及随访方式。各中心的随访时间表相似，在治疗开始后3-6周进行早期评估，包括体检、血浆米托坦监测和生化检查。之后每3-4个月进行一次评估，包括体检、全身成像、血浆米托坦监测和至少3年的生化检查。在此时间限制之后，随访时间根据患者和医生的偏好进行个体化。治疗持续时间从开始米托坦治疗之日起计算，直至ACC复发、或停止治疗或随访结束，以先发生者为准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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